Tratamento Farmacológico

riluzol (Rilutek®) é o único fármaco aprovado na Europa no tratamento específico da ELA.

É um fármaco anti-glutamatérgico, que atrasa a progressão da doença.

Deve ser administrado, na dose de 50mg, 2x por dia, 1h antes ou 2h depois das principais refeições, dado os alimentos diminuírem a sua absorção.

É um medicamento de âmbito hospital e totalmente comparticipado. Fornecido pela farmácia do hospital, mediante prescrição médica hospitalar do Neurologista.

Dado ser um medicamento metabolizado no fígado, é importante o controlo analítico regular (incluindo provas de função hepática e também leucograma).

Antioxidantes (como as vitaminas E e C e o selénio) são frequentemente prescritos por terem ação anti radicais livres de oxigénio.

Outros medicamentos com ação sintomática são também prescritos, muito importantes para aumentar o conforto, como antispásticos, fluidificantes e broncodilatadores, antidepressivos, ansiolíticos e analgésicos.

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Tratamento não farmacológico

Fisioterapia, Cinesioterapia, Terapia da Fala e Terapia Ocupacional, são áreas da reabilitação fundamentais para a manutenção do trofismo muscular e das amplitudes articulares.

Todos os exercícios poderão ser executados desde que realizados em segurança e com cargas moderadas, sem desencadear cansaço extremo, dispneia ou dor, incluindo mialgias e cãibras.

Muitos doentes optam pela realização concomitante de acupunctura, magnetoterapia, medicina quântica, homeopatia, osteopatia, terapia sacro-craniana, entre outras.

Não existe qualquer evidência científica dos seus benefícios.

Por favor, informe o seu médico de eventuais terapêuticas que esteja a efetuar.

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Terapêuticas em estudo

Muitos estudos científicos estão presentemente a decorrer visando encontrar a cura da doença ou, pelo menos, uma terapêutica que trave a sua progressão. Contudo, até ao momento, ainda não se conseguiram resultados satisfatórios.

O seu médico assistente informá-lo-á sempre que haja novas terapêuticas benéficas para si.

Se quer conhecer mais sobre a investigação em curso, clique aqui (link para investigação)

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Quais as etapas para a aprovação de um novo fármaco e/ou tratamento na ELA ?

Estudos positivos em modelos animais, comunicados à comunidade científica e com resultados comprovados em estudos subsequentes (poderá haver previa ou concomitantemente estudos em linhagens celulares).

Translação do estudo do modelo animal para doentes com ELA, após a sua aprovação pela Comissão de Ética competente.

Estudo FASE 1 em reduzidíssimo número de doentes, visando APENAS a verificação da segurança da terapêutica proposta num número limitadíssimo de doentes (não se pretende, de forma alguma, verificar a sua eficácia).

Estudo FASE 2, realizado após a segurança demonstrada nos estudos de FASE 1, sendo que se engloba um número de doentes um pouco maior e se confirma a segurança demonstrada anteriormente e já se tenta perceber se há algum benefício na utilização do novo fármaco/ tratamento.

Estudo FASE 3, incluindo grande número de doentes, em que se pretende avaliar a eficácia do fármaco/ tratamento que demonstrou anteriormente ser seguro.

Aprovação, pelas comissões competentes, da utilização do fármaco/ tratamento na doença/ patologia para a qual demonstrou ser seguro e eficaz numa determinada doença.

Produção e comercialização em larga escala do fármaco aprovado.

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O que são células estaminais e o interesse do seu estudo em doentes com ELA

CÉLULAS ESTAMINAIS são células muito indiferenciadas, ou seja, não específicas de um determinado órgão/ função. 

Como tal, podem tornar-se (diferenciar-se) numa qualquer célula especializada, de acordo com as orientações que tiverem do meio onde se encontram. 

Ou seja, e por exemplo, uma célula muito indiferenciada na medula óssea (substância presente no interior dos ossos longos) pode dar origem a qualquer célula sanguínea, seja ela um glóbulo branco, um glóbulo vermelho ou uma plaqueta, de acordo com os estímulos que tiver do meio onde se encontra.

Os neurónios são células com particularidades únicas e que, quando morrem, não são substituídos pelo nosso organismo. 

Na ELA ocorre morte dos neurónios motores. Deste modo, e dado que qualquer célula muito indiferenciada potencialmente se pode diferenciar numa qualquer célula específica, de acordo com os estímulos que tiver, pensou-se que se poderiam originar neurónios motores a partir de células muito indiferenciadas. 

De facto, já foi demonstrado ser possível quer in vitro quer in vivo, a diferenciação de “potenciais” neurónios motores, significando com “potenciais” que são células tipo neurónios motores, dado que não está demonstrado que estejam presentes todas as características fisiológicas normais presentes e que caracterizam os neurónios motores.