Quais as etapas para a aprovação de um novo fármaco/tratamento na ELA?

1-   Estudos positivos em modelos animais, comunicados à comunidade científica e com resultados comprovados em estudos subsequentes (poderá haver previa ou concomitantemente estudos em linhagens celulares).
 

2-   Translação do estudo do modelo animal para doentes com ELA, após a sua aprovação pela Comissão de Ética competente.
 

3-   Estudo FASE 1 em reduzidíssimo número de doentes, visando APENAS a verificação da segurança da terapêutica proposta num número limitadíssimo de doentes (não se pretende, de forma alguma, verificar a sua eficácia).
 

4-   Estudo FASE 2, realizado após a segurança demonstrada nos estudos de FASE 1, sendo que se engloba um número de doentes um pouco maior e se confirma a segurança demonstrada anteriormente e já se tenta perceber se há algum benefício na utilização do novo fármaco/ tratamento.
 

5-   Estudo FASE 3, incluindo grande número de doentes, em que se pretende avaliar a eficácia do fármaco/ tratamento que demonstrou anteriormente ser seguro.
 

6-   Aprovação, pelas comissões competentes, da utilização do fármaco/ tratamento na doença/ patologia para a qual demonstrou ser seguro e eficaz numa determinada doença.
 

7-   Produção e comercialização em larga escala do fármaco aprovado.